ゲノム編集で脱毛症遺伝子の不活性化に成功か！？ Sangamo社

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さて本日の投稿テーマは「ゲノム編集で脱毛症遺伝子の不活性化に成功か！？ Sangamo社」と題して、米国のバイオテクノロジー企業である Sangamo社が、脱毛症に関わる遺伝子の操作に成功し特許を出願したという話題です。


脱毛症に関わるゲノム編集・・・もしこの無名のバイオテクノロジー企業が、実現に成功したら世界は一変するかもしれません。


インターネットの海を漂っていると時として思わぬ研究開発をしている企業を発見する事があるのです

2017年11月16日 米国のバイオテクノロジー企業である Sangamo社 が脱毛症に関わる、ある重要な特許を米国特許庁(USPTO)に出願し、世界中でAGA(男性型脱毛症)で苦しんでいる薄毛・若ハゲ諸兄たちを狂喜乱舞させたのです。

『参考資料』
Sangamo社(Sangamo Therapeutics、Inc.：サンガモ・セラピューティックス・インク) 公式webサイト
https://www.sangamo.com/


それは米国の Sangamo社 が独自に開発したDNAの特定の配列を認識して結合するジンクフィンガーDNA結合タンパク質(ZFP)を応用したゲノム編集で脱毛症の元凶となる遺伝子を不活性化するという驚くべき内容だったのです。

『参考資料』
2017年11月16日　特許出願情報(HTMLファイル)
『(WO2017197141) TARGETED TREATMENT OF ANDROGENIC ALOPECIA』
https://patentscope.wipo.int/search/en/detail.jsf?docId=WO2017197141


出願番号：WO2017197141A2

出願日：2017年11月16日

出願者： サンガモ・セラピューティックス・インク：SANGAMO THERAPEUTICS, INC.(米国)

発明者： マイヤー ・タンジャー：MEYER, Tanja; (米国)

代理人： PASTERNAK, Dahna; (米国)

タイトル：『アンドロゲン性脱毛症の標的治療』


抽象：

本明細書に開示されるのは、アンドロゲン脱毛症に関連する遺伝子を不活性化するための方法および組成物であり、DNA結合ドメインおよび切断ドメインまたは切断半分ドメインを含む操作されたヌクレアーゼを用いて細胞生存性を保存することができる。

ヌクレアーゼをコードするポリヌクレオチド、ヌクレアーゼをコードするポリヌクレオチドを含むベクター、およびヌクレアーゼを含むポリヌクレオチドおよび/またはヌクレアーゼを含む細胞を含む細胞もまた提供される。

発明の共同体のための不活性化された化合物およびそれに関連するすべての関連性および関連性のある修飾語および関連するドメインおよび関連するドメインとの関連性可能性のある条件を満たしていなければなりません。


背景：

【0003】遺伝子治療は、ヒト治療の新しい時代のための大きなな可能性を秘めている。

これらの方法論は、標準的な医療行為によって対応できなかった状態の治療を可能にする。

遺伝子治療は、遺伝子座の破壊または訂正、および導入遺伝子に融合された特定の外因性プロモーター、またはトランスジーンに見出される内因性プロモーターのいずれかによって制御され得る発現可能な導入遺伝子の挿入などの、ゲノムへの挿入部位である。

【0006] アンドジェニック脱毛症(AGA)は、男性および女性の両方で起こる、ヒトにおける脱毛の最も一般的な形態である。

男性では、この条件は一般的に男性の禿頭症（MPB）として知られています。

髪が明確に定義されたパターンで失われ、両方のテンプルの上から始まります。

時間が経つと、ヘアラインは後退し、髪の毛（頭頂部付近）でも髪が細くなり、しばしば部分的または完全な脱毛症に進行する。

白人では、MPBは20歳代の男性の約20％で目立ち、年齢とともに着実に増加しているので、90％の男性はある程度のMPBを持つ可能性があります。

女性では、アンドロジェニック脱毛症は後に、より軽度の形態で生じる傾向がある。

女性の脱毛のパターンも男性の脱毛とは異なります。女性では、髪の毛が頭の全体に薄くなり、ヘアラインは後退しません。

アンドジェニック女性の脱毛症はまれに全身の脱毛症につながる。

有病率のMPBおよび人種的変動に対する家族性傾向はよく認識され、遺伝は素因の約80％を占める。

アンドロゲンの正常なレベルは、遺伝的に感受性の個体において脱毛を引き起こすのに十分である。


概要：

アンドロゲン性脱毛症に関与する遺伝子の部分的または完全な不活性化または破壊のための組成物および方法が本明細書中に開示される。特定の実施形態において、組成物は、遺伝子がノックアウトされ、アンドロゲン性脱毛症が治療されるように、細胞に送達される。

したがって、1つの態様では、アンドロゲン脱毛症（AGA関連遺伝子）に関与する少なくとも1つの遺伝子の発現が調節される細胞が本明細書に記載される。

いくつかの実施形態では、脱毛症が治療されるように遺伝子のノックアウトを引き起こすように操作されたヌクレアーゼを含む細胞が記載される。

他の実施形態では、AGAに関連する遺伝子の発現が調節されるように操作された転写因子（TF）を含む細胞が記載される。

好ましい実施形態では、標的遺伝子は、アンドロゲン受容体（AR）、細胞外基質A2受容体（EDA2R）、ヒストン脱アセチル化酵素HDAC4および/またはヒストン脱アセチル化酵素HDAC9、プロスタグランジンD2合成酵素（PTGDS）、GPR44受容体（PTGDR2またはDP2） 、TWIST1およびTWIST2転写因子、Wnt10A、WNT3、ITPR2、TARDBP、SUC R1、MBNL1、EBF1、AUTS2、IMP5およびSSETBP1を含む。


請求範囲：

AGA関連遺伝子が部分的または完全に不活性化された遺伝子組換え細胞であって、AGA関連遺伝子が挿入および/または欠失を含む、遺伝子改変された細胞。

前記AGA関連遺伝子が、プロスタグランジンD2合成酵素（PTGDS）、GPR44受容体（PTGDR）遺伝子および/またはアンドロゲン受容体（AR）遺伝子である、請求項1に記載の遺伝子改変細胞。


それでは今回の驚くべき特許を出願した米国の Sangamo社 についてです。



　　　　　　　　　　　　　　 


1995年に、Sangamo BioSciences、Inc.として米国に設立された Sangamo社 は、ヒトゲノム編集という遺伝子ベースの治療に応用の可能性を探る世界最先端の近未来バイオテクノロジー企業・・・それが Sangamo社 です。

20年以上にわたる基礎研究の蓄積は、ヒトゲノム編集研究を含む新しいヒト臨床試験を実施可能な段階まで到達しているのです、

2017年に社名を、Sangamo Therapeutics、Inc.に改称しており、遺伝子治療、ゲノム編集、細胞療法、遺伝子調節など最先端科学を駆使して血友病やHIVなど難治性疾患に果敢に挑戦するのです。



社長兼経営最高責任者である サンディ・マクリー(Sandy Macrae、MB、Ch.B.、Ph.D.)CEO率いるSangamo社は、CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeat;：クリスパー)と呼ばれるゲノム(遺伝子)編集技術を駆使して プロスタグランジンD2合成酵素(PTGDS)、GPR44受容体(PTGDR)遺伝子および/またはアンドロゲン受容体(AR)を操作するという従来では想像もつかない方法論で男性型脱毛症に挑もうとしているのです。

さらに近年はCRISPRを超える高精度のゲノム編集法が出現しており、生物そのものを改変する技術が今後とも進歩するものと思われます。

現在、脱毛症に関わる遺伝子座は、かなり同定されており、今後大きな期待を寄せていい治療法になる可能性はあると考えます。

Sangamo社・・・世界中の脱毛症患者の頭皮環境を一変させる企業かもしれません。






さぁ私を信じてついて来なさい!






【追記】

正直なところ私は遺伝子に関する知識が乏しく、内容もよく理解出来ていません。

資生堂＆RepliCel社の毛髪再生医療技術RCH-01やRIKEN 辻 孝 研究室＆オーガンテクノロジーズ with 京セラ(RIKEN Takashi Tsuji's Lab ＆ Organ Technologies with KYOCERA)の細胞レベルの治療法でも十分近未来的ですが、さらにゲノム編集という究極の治療法の登場には驚いている次第です。

生殖に関わるゲノム編集には世界中の科学者から反対意見が続出しているようですが、脱毛症治療においては問題がないものと考えます。

Sangamo社の研究開発パイプラインでの記載や明確なプレスリリースはありませんが、同社からの正式な発表が待たれるところです。



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